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日本罕病患者自行籌措治療藥物的開發費用
作者:沈沛均 現職:留日學人
文章來源:取材自日本經濟新聞電子版 2017/09/28
發佈時間:2017.11.14
罕病目前尚未找到有效療法,若只依靠國家或製藥公司的研究開發計畫,非常耗時,因此患者及家屬與研究員等合作,自行進行療法的開發,成為疾病療法開發的新潮流,備受矚目。

■日本指定罕病多達330種 研究開發費有限
罕病「粒線體病 (Mitochondrial Disease)」的患者與家屬、研究員等,共同組成一般社團法人「KOINOBORI」,於7月啟動藥物開發事業「7 SEAS 計畫」,目標為開發該疾病的新療法。
日本約有5萬名粒線體病患者,其細胞組織的粒線體異常,導致產生維生與運動所需能源的ATP (三磷酸腺苷,Adenosine Triphosphate,簡稱ATP) 不足,使腦部機能產生障礙、肌力減低。該計畫除6所大學 (島根、京都府立醫科、北海道、自治醫科、順天堂、東京工業) 的研究者之外,「KOINOBORI」的成員醫師、創投者也參與。
2010年後,賽諾菲 (Sanofi)、羅氏 (Roche)、葛蘭素史克 (GSK, Glaxo Smith Kline) 等大藥廠參與罕病治療藥物開發,但風險大、進入門檻高,少有藥廠加入。日本指定罕病多達330種,每種罕病所分配到的研究開發費不足。因此「KOINOBORI」由患者家屬等自行籌措資金,利益全額投資於下一階段的新藥開發研究,屬新型態計畫、由患者家屬開創的「社會新藥開發事業」。
研究領域包含:再生醫療、腸內環境・免疫,第一年使用在某些細胞變化的間葉系幹細胞等,目標在修復中樞神經因疾病失去的功能,較既有的幹細胞治療更進一步。

■粒線體病治療藥 募資目標5年1億日圓
粒線體病的治療藥開發,也被認為與粒線體異常相關的糖尿病、心臟病、癌症等主要疾病的藥物開發有關。
「7 SEAS 計畫」理事長篠原因女兒罹患粒線體病,被宣告無有效療法、僅餘半年壽命,而開始參加日本再生醫療學會、尋求療法。得知海外藥廠開發粒線體病治療藥的情報,立即請求使用該藥物。雖然性命得以延續,但5歲時手腳不能動、只能用人工呼吸器延續生命,目標由原先的「活下去」、現在變成「治癒疾病」。
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