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使用基因療法可治療耳聾
作者:駐美國台北經濟文化代表處科技組 現職:駐美國台北經濟文化代表處科技組
文章來源:http://www.bbc.com/news/health-38881369
發佈時間:2017.03.08
有半數以上的耳聾其成因係由於基因(DNA)所造成,約有100種不同的基因缺陷會導致聽力受損。尤塞氏綜合症(Usher syndrome)是一種遺傳性疾病,特徵為會造成漸進性的視力喪失及聽力受損。當健康的耳朵接收到聲波時,會先由外側毛細胞(outer hair cell)將聲波放大,然後再由內側毛細胞(inner hair cell)轉化成電子訊號傳送到腦部。這些毛細胞正常情況下會排列成整齊的V型,但在尤塞氏綜合症患者身上,這種整齊的結構會被破壞,因此造成聽力嚴重受損。
一組由波士頓兒童醫院(Boston Children's Hospital)以及哈佛大學醫學院(Harvard Medical School)所組成的團隊以患有尤塞氏綜合症的小鼠為對象進行研究。研究團隊透過帶有正常毛細胞DNA訊息的合成病毒技術感染小鼠耳朵,原本幾乎全聾的小鼠經過此治療可以成功聽到25分貝左右的聲音。這是科學家首次恢復聽力達此一前所未有的成就。儘管合成病毒的安全性及持久性仍有待進一步確認、剛出生人類嬰兒的耳朵的發育程度也遠高於出生小鼠。不過研究人員表示,隨著我們對於內耳的基礎科學以及生物學有著更多的了解,現在我們正走向可以將這些知識轉譯並成功應用在人類身上的關鍵時刻。
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